메디포스트(대표: 양윤선)는 현재 개발 중인 미숙아 발달성 만성 폐질환 예방 치료제 뉴모스템^® (PNEUMOSTEM)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘희귀의약품(Orphan Drug)’으로 지정받았다고 12월 5일 밝혔다. 뉴모스템^®은 미숙아 사망과 합병증의 주요 원인인 기관지폐이형성증 예방 치료제로, 제대혈(탯줄 혈액)에서 추출한 간엽줄기세포를 원료로 하고 있다. 메디포스트는 이번 뉴모스템^®의 희귀의약품 지정에 따라, 앞으로 미국 임상시험 시 신속 심사(Fast Track) 과정을 밟을 수 있고, 세금 및 허가 비용도 최대 50%까지 감면되며, 특허 여부와 관계 없이 판매 승인 후 7년간 판매 독점권을 보장받게 된다.

메디포스트는 2014년 하반기쯤 FDA에 뉴모스템^®의 제 1, 2a상 임상시험 계획 승인을 신청할 예정이다. 또한 뉴모스템^®이 전 세계에서 가장 까다로운 미국에서 희귀의약품으로 지정되면서, 유럽과 중남미 및 아시아 국가에서의 임상시험 및 허가 면에서도 긍정적인 영향을 받을 수 있을 것으로 메디포스트는 기대하고 있다. 희귀의약품은 대상 환자 수가 적음에도 대체 의약품이 없고 일정기간 판매 독점권이 보장되며 비교적 가격이 높아, 최근 들어 제약사 및 바이오 기업들이 적극적으로 개발에 나서고 있다.

시장조사기관 ‘데이터모니터’ 보고에 의하면 유럽의 경우 환자 1인당 연 평균 15~30만 달러를 희귀의약품에 지출하고 있으며, 미국의 바이오 의약품업체인 젠자임사(社)는 2010년 희귀의약품 분야에서만 1조 7천억 원의 매출을 올린 것으로 나타났다. 다른 일반 의약품들과 달리 뉴모스템^®은 미숙아 기관지폐이형성증 분야에 기존 치료제가 없고, 국내에서 제 1상 임상시험을 마치며 안전성과 잠재적 치료 효과를 일부 입증하는 등 신약으로서의 성공 가능성을 높게 평가 받아 이번에 희귀의약품으로 지정됐다.

이와 관련, 메디포스트 관계자는 “미국에서의 임상시험 전에 국내 임상시험 결과만으로 희귀의약품에 지정된 것은 이례적인 일”이라며, “보다 효율적인 임상시험 진행을 통해 전 세계 미숙아 기관지폐이형성증 환자들에게 더 빨리 도움을 줄 수 있게 되길 바란다”고 말했다. 뉴모스템^®은 현재 국내에서는 삼성서울병원 소아청소년과 및 서울아산병원 신생아과에서 공동으로 제 2상 임상시험이 진행되고 있다. 메디포스트는 국내에서도 뉴모스템^®의 제 2상 임상시험이 완료되면, 희귀의약품 지정을 추진해 곧바로 상용화 하는 것을 목표로 하고 있다.