메디포스트 투자자님께
당사는 금일 차세대 주사형 무릎 골관절염 치료제 SMUP-IA-01 국내임상 2상을 신청하였습니다.
이와 관련하여 많이 문의되는 질문에 아래와 같이 답변드립니다.
Q1. 금일 신청한 SMUP-IA-01 국내임상 2상은 언제 최종 승인됩니까?
– 식품의약품안전처(이하 식약처)는 임상시험계획서(이하 IND) 신청일로부터 영업일(주말, 공휴일 제외) 기준으로 30일이내 IND 승인 여부를 결정하게 됩니다.
– 그러나, 통상적으로 식약처가 IND 심사과정에서 개발사에 추가 자료를 요청할 수 있으며, 이 경우 심사기간은 연장됩니다. 따라서, 식약처의 IND 승인일을 예상하기 어렵습니다.
– IND 최종 승인은 확정되는 즉시, 공식 채널(공시 및 보도자료 등)을 통해 안내하겠습니다.
Q2. SMUP-IA-01 국내임상 2상 디자인은 1상과 어떤 차이가 있나요?
[1상 디자인]
– 국내 1상은 대조군 없이, 경증 및 중등증(K&L 2~3등급) 무릎 골관절염 환자 12명을 저용량, 중용량, 고용량 3그룹으로 나누어 주사로 약물을 1회 투약 후, 6개월간 안전성 및 탐색적 유효성을 평가했습니다.
– 올해 3월에 발표한 국내임상 1상 결과는 당사 홈페이지를 참고해주시기 바랍니다.
http://www.medi-post.co.kr/stem-cell-therapeutic/2021/03/36307
[2상 디자인]
– 국내 2상은 경증 및 중등증(K&L 2~3등급) 무릎 골관절염 환자 총 90명을 저용량, 중용량, 위약군 3개 그룹으로 나누어 주사로 약물을 1회 투약 후, 1년간 유효성을 탐색적으로 확인하고, 안전성을 평가하여 임상3상을 위한 SMUP-IA-01의 최적의 용량을 확인할 예정입니다.
– 또한 첨단재생바이이오법에 따라 본 시험약은 장기추적대상으로 최대 5년까지 장기추적을 실시합니다.
– 유효성 평가는 1상과 동일한 무릎 통증 및 강직성, 신체기능의 경과별 개선정도(WOMAC Scale), 주관적 통증평가 (100-mm VAS), 주관적 무릎기능 평가 (IKDC score) 및 MRI를 이용한 구조개선 평가를 실시합니다.
Q3. SMUP-IA-01 기전과 기대효과는 무엇입니까?
– SMUP-IA-01은 무릎 골관절염 환자의 관절강 내 주사로 약물을 1회 투여하는 제품으로 SMUP-Cell이 병변 환경에 노출되면 다양한 효능의 단백질을 분비하여 염증을 억제하고, 연골기질을 분해하는 효소의 발현을 억제하는 효과를 확인했습니다.
– 이런 복합적인 치료기전을 통해 무릎 골관절염 환자의 통증을 감소시키고 관절 기능을 개선시키는 치료효과를 기대할 수 있습니다. 또한, 병변 부위의 미세환경을 조절하여 연골 조직손상을 감소시키고 관절조직 구조손상을 지연시켜 궁극적으로 무릎 관절의 구조를 개선시키고 질병의 진행속도를 저하시킬 수 있을 것으로 기대합니다.
Q4. SMUP-IA-01이 연골재생 효과를 증명해야만 DMOAD 치료제로 인정받을 수 있나요?
– DMOAD(Disease Modifying Osteoarthritis Drug) 치료제란 골관절염의 원인을 치료하는 근본적 치료제로 통증완화 및 무릎기능 개선 등 골관절염의 임상증상을 현저히 개선시킬 뿐만 아니라 관절조직의 구조적 개선 또는 질병 진행 억제 효과가 확인되어야 승인받을 수 있습니다. 그러나, DMOAD관련 FDA의 현재 가이드라인에서 영상(X-ray 등)을 통한 관절구조개선 입증은 거의 불가능한 기준으로 여겨지고 있어 재정립이 논의되고 있습니다.
– 2018년 FDA가 발표한 무릎 골관절염 치료제 개발 가이던스에 따라, DMOAD 평가지표는 진행성 질환인 골관절염의 무릎 관절조직의 구조손상을 지연시켜 질병의 진행속도를 저하하고 궁극적으로 무릎 관절의 구조를 개선시키는지에 맞춰져 있습니다.
– 당사는 SMUP-IA-01의 임상 및 장기추적관찰을 통해 통증 등 임상증상 개선을 확인하고 관절의 구조적 개선효과와 질병의 진행속도 저하를 확인함으로써 글로벌 시장에서 통용될 수 있는 DMOAD 치료제 개발에 도전하겠습니다.
Q5. 카티스템과 SMUP-IA-01은 어떤 차이가 있나요?
– 카티스템과 SMUP-IA-01은 동일하게 무릎 골관절염 환자를 대상으로 개발된 동종 제대혈유래 중간엽줄기세포치료제로 환자의 증상에 따라 단계별로 적용되는 상호 보완적인 치료법입니다.
– 카티스템은 수술을 요하는 중등증 이상의 환자에게 적용되고, SMUP-IA-01은 수술을 요하지 않는 비교적 경증 및 중등증의 환자에게 주로 적용되어, 미충족 의료적 수요(Unmet Medical Need)가 큰 무릎 골관절염 환자에게 재생의료(Regenerative medicine)의 기회를 확대하게 될 것입니다.
Q6. SMUP-IA-01 해외 임상계획을 알려주시기 바랍니다.
– 4분기중 미국 FDA와 Pre-IND 미팅 신청 예정이며, 미팅의 가장 큰 목적은 ① 미국 시장에 맞는 임상디자인 논의, ② 국내임상 1상 결과를 바탕으로 미국에서 초기 임상을 생략하고 차상위 임상추진이 가능한지 확인하기 위함입니다.
– 자가세포치료제와 달리 SMUP-IA-01는 기성품처럼 누구나 사용할 수 있는 동종 줄기세포치료제이기 때문에, 안전성 확인을 주목적으로 하는 초기 임상 생략 가능성을 확답할 수 없습니다. 그러나, 국내 1상 결과에서 FDA와 논의해 볼만한 유의미한 데이터를 확보했기 때문에 차상위 임상 추진을 협의하고자 합니다.
Q7. SMUP-IA-01 임상 참여 방법은 무엇입니까?
– 당사는 SMUP-IA-01의 개발사로 임상시험을 직접 수행하지 않습니다. 실제 임상은 서울대병원 등 임상시험기관에서 주관하여 수행하며, 엄격한 기준에 따라 임상시험 대상 환자를 최종 선정합니다.
– 식약처의 IND승인 이후, 각 임상시험기관은 IRB(Institutional Review Board/윤리위원회) 승인을 거쳐 임상시험 대상환자를 선정하고 등록을 시작합니다. 임상참여 문의는 임상시험기관의 IRB 승인후에 공개되는 임상시험 담당자 연락처로 문의하시기 바랍니다.
당사에 많은 관심을 가져 주신 모든 분께 감사의 말씀을 드리며 건강을 기원합니다.
