– 뉴모스템^®, EMA 심사 통과…EU 28개국 12년 독점 판매권 확보
– 미국 임상 저용량 피험자 투여 완료 등 글로벌 진출 계획 순항

메디포스트(대표: 양윤선)는 현재 개발 중인 기관지폐이형성증 예방 치료제 ‘뉴모스템^®(PNEUMOSTEM)’이 유럽의약품감독국(EMA)으로부터 ‘희귀의약품(Orphan Drug)’으로 지정됐다고 7월 6일 밝혔다.

메디포스트는 이번 희귀의약품 지정에 따라, 유럽연합(EU) 28개 회원국 전체에서 허가 후 12년간 기관지폐이형성증 치료제를 독점 판매할 수 있는 권리를 확보했다. 기관지폐이형성증은 미숙아 사망과 합병증의 주요 원인이 되는 질환으로, ‘뉴모스템^®’은 제대혈(탯줄 혈액)에서 추출한 간엽줄기세포를 원료로 하고 있다.

일반적으로 EMA의 희귀의약품 심사는 질병의 특성뿐 아니라 의약품의 비임상 및 임상시험 자료를 비중 있게 검토하는 등 그 절차가 미국 식품의약국(FDA)보다도 까다로운 것으로 알려져 있다. ‘뉴모스템^®’은 기관지폐이형성증 분야에 기존 치료제가 없고, 한국과 미국에서 임상시험을 통해 안전성과 잠재적 치료 효과를 일부 입증, EMA로부터 신약으로서의 성공 가능성을 높게 평가 받아 이번에 희귀의약품으로 지정됐다.

이번 희귀의약품 심사 절차는 한국에서 진행된 임상시험 데이터를 기반으로, 메디포스트 미국법인과 유럽 임상위탁연구 기업인 PSR사 주관으로 이뤄졌으며, 결과는 유럽연합 집행기관(European Commission) 공식 사이트에도 등재됐다. 이와 관련, 메디포스트 관계자는 “현재 EMA에 ‘뉴모스템^®’의 임상시험 신청을 준비하고 있으며, 유럽에서의 공동 개발 파트너 선정을 위한 협의도 진행 중”이라고 말했다.

또한 ‘뉴모스템^®’은 2013년 미국에 이어 이번에 유럽에서도 희귀의약품으로 지정되면서, 다른 나라에서의 임상시험 및 허가 면에서도 긍정적인 영향을 기대할 수 있게 됐다.‘뉴모스템^®’은 국내에서도 지난해에 식약처로부터 ‘개발단계 희귀의약품’으로 지정된 바 있다.

희귀의약품은 대상 환자 수가 적음에도 해외에서 일정 기간 판매 독점권이 보장되며 비교적 가격이 높아, 최근 들어 제약사 및 바이오 기업들이 적극적으로 개발에 나서고 있다.

한편 ‘뉴모스템^®’은 국내에서는 제2상 임상시험의 피험자 투여를 완료하고 관찰, 분석 중이며, 미국에서도 최근 제1/2상 임상시험의 저용량 피험자 투여를 완료했다. ‘뉴모스템^®’은 2012년 보건복지부 ‘보건의료기술연구개발사업’의 ‘줄기세포 재생 의료 실용화 컨소시엄’ 연구 과제로 선정돼 국내 및 해외 임상시험 비용 등 연구비를 지원받고 있다.